La sperimentazione clinica in Off Label

Una sperimentazione clinica è il frutto di un processo scientifico altamente innovativo in risposta alla necessità di cura.
Regolata da precise norme legislative, e designata secondo un preciso protocollo se inserita nello scenario delle malattie rare diviene sempre più spesso la speranza alla quale aggrapparsi.
La complessità e la peculiare rarità di alcune patologie può esser tale da impedire alla conoscenza scientifica di rispondere positivamente a questa necessità, che arriva ad essere una questione di Vita in alcune situazioni.
Questa spasmodica lotta contro il tempo, contro il divenire inesorabile della malattia trova la sua unica risposta nella Ricerca Scientifica, e nella sua pratica.
Una pratica che inevitabilmente si deve districare tra i limiti stessi della scienza e i dettami etici. Il titanico scontro tra Scienza e Coscienza. 
Qualora la scienza non può garantire una risposta certa alla necessità di cura di una data patologia gli stessi medici possono avvalersi della possibilità di utilizzare un determinato farmaco con modalità di somministrazione e con posologia differenti rispetto a quanto stabilito dalle indicazioni terapeutiche che lo determinano. 
Questa particolare pratica viene definita in “Off Label”, appunto fuori protocollo.

La normativa intende per Off Label l’impiego nella pratica clinica di farmaci già registrati ma utilizzati in situazioni che, per patologia, popolazione o posologia vengono prescritte in maniera non conforme allo stesso, rispetto a quanto previsto dal Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto, RCP, autorizzato dal Ministero della Salute.
E’ necessaria una precisazione. Il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto di un medicinale è un documento destinato agli operatori sanitari, la carta di identità del medicinale stesso, costantemente aggiornato e depositato presso l’ente europeo dei medicinali o presso l’agenzia italiana del farmaco, AIFA. Esso riporta tutte le informazioni fondamentali relative all’efficacia e alla sicurezza del farmaco e differisce dal Foglio Illustrativo del medicinale che è, invece, il documento destinato al paziente/utilizzatore, e che contiene tutte le informazioni utili per un impiego quanto più sicuro e corretto dello stesso, espresse in un linguaggio chiaro e facilmente comprensibile. 
Di fatto l’utilizzo dei farmaci off-label è destinato a particolari casi clinici, e si pone in essere solo se somministrato diversamente dall’indicazione terapeutica prevista e dalle modalità di somministrazione e di posologia. Esso supererà, inoltre, le controindicazioni contenute nel RCP e le utilizzazioni autorizzate dal Ministero della Salute, ed ancora l’elenco predisposto dalla Commissione Unica del Farmaco. 
In tutto e per tutto il suo impiego differirà da ciò per cui è stato creato.
In nome di ciò è di facile deduzione il grande problema di ordine etico che deriva dal loro utilizzo. E’ indiscusso che la prescrizione in off-label di un farmaco, in alcune situazioni, sia una preziosa opportunità, ma è pur vero che, rappresentando a volte l’unica terapia possibile del paziente, diviene l’unica scelta che lo stesso può compiere per non vedere spegnersi la sua unica speranza di cura. Alla complessa valutazione clinica il medico deve necessariamente affiancare un’accurata e appropriata informazione del paziente, atta a garantire l’ottenimento del suo consenso. Esso deve altresì farsi latore di una verità semplificata e commisurata al livello di comprensione che il paziente può aver maturato allo stesso dei fatti in cui verrà a trovarsi, avendo cura di descrivere ogni aspetto significativo della cura prospettata, con particolare attenzione circa i rischi e i benefici a cui il paziente andrà in contro.
Consapevole dei rischi e delle controindicazioni, e nell’impossibilità di poter accedere ad un trattamento sanitario ordinario, il paziente dovrà fornire il proprio consenso informato, in maniera esplicita, conscio del fatto che si sottoporrà ad una sperimentazione non autorizzata dal Ministero della Salute.
In quest’ottica il ruolo del curante diviene decisivo in quanto si rende necessaria una particolare attenzione per garantire la piena sorveglianza circa gli effetti collaterali, o l’eventuale inefficacia, rispetto alle aspettative attese. 

Al titanico Scontro tra Scienza e Coscienza si aggiunge quindi il caos normativo. Di seguito uno degli ultimi aggiornamenti in materia.
“Nel corso dell’esame in sede referente presso le commissioni riunite II e XII il testo originario dell’ex articolo 3 è stato interamente sostituito da una disposizione che favorisce l’inserimento nella Lista 648 dei farmaci off-label sulla base di evidenze scientifiche, secondo parametri di economicità ed appropriatezza, e previo parere dell’A.i.f.a. 
In particolare, si prevede che parte delle risorse del Fondo istituito presso l’A.i.f.a. grazie ad un contributo delle aziende farmaceutiche pari al 5% delle spese promozionali autocertificate, potranno essere destinate, anche su richiesta delle Regioni e Società scientifiche, sentito il Consiglio superiore di Sanità, alla sperimentazione clinica su medicinali per indicazioni terapeutiche diverse da quelle indicate nell’autorizzazione all’immissione in commercio.”  
Una norma che accende un ulteriore pericoloso campanello d’allarme. Se di fatto tale pratica clinica non è di per se’ conforme ai protocolli ordinari, a quali rischi si può facilmente incorrere se vi si associano i sopra citati “parametri di economicità”?
Un interrogativo che non può e non deve restare sottinteso, in quanto se da un lato viene professato il serrato controllo di ogni rischio, e la massima attenzione da parte di ogni ente coinvolto, in primis la responsabilità professionale ed etica del curante, è naturale domandarsi in quale modo e in che misura parametri di economicità possano incidere su pratiche così complesse e articolate. 
E’ sempre più necessario un miglioramento della legislazione attuale che possa in primo luogo garantire la salute dei cittadini, in un periodo storico e sociale dove troppo spesso ogni scelta è condizionata da esigenze di bilancio.

Il diritto alla salute di ognuno deve essere inviolabile e privo di ogni tipo di corruzione, che sia essa etica, o ancor peggio di natura economica.
La salute non è un diritto negoziabile. La salute è un diritto inalienabile.
O almeno così dovrebbe essere.
E tra incertezze, bilanci, scelte, e diritti negati il mondo dei malati, dei rari, continua imperterrito la sua battaglia, a dispetto di qualsiasi protocollo o bilancio, in nome della Vita.

 

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