Appello dei malati di Distrofia di Duchenne al Centro Neuromed: investite nella ricerca in medicina rigenerativa. Non lasciateci soli!

111 persone affette dalla Distrofia di Duchenne, una gravissima malattia rara neuromuscolare (ingravescente ad esito infausto), di cui Matteo Vocino, un agguerrito quarantacinquenne si fa portavoce, hanno chiesto a gran voce al Centro di cura Neuromed, noto per le sue attività di cura e ricerca all’avanguardia, per l’impegno medico-scientifico e per il ruolo nevralgico svolto a livello istituzionale, di promuovere dei protocolli di ricerca mirati, con la relativa applicazione clinica, nell’ambito della medicina rigenerativa.

“Al centro di tali protocolli – spiega Vocino – dovrebbe esserci la produzione, il trattamento e l’utilizzo sistematico di cellule staminali allogeniche autologhe e/o eterologhe da mesenchima adulto, o altre differenti cellule e/o altri trattamenti specifici, con relativi sistemi di infusione per via intratracheale e/o per via sistemica”.

Obiettivo: curare e ridurre, seppure in minima parte, la sintomatologia, i danni e gli effetti devastanti delle patologie a contenuto prettamente neuro-muscolare, e non solo, come ad esempio: Sclerosi Multipla, Sclerosi Laterale Amiotrofica, Atrofia Muscolare Spinale, Distrofia Muscolare Duchenne, Distrofia Muscolare Becker, Distrofia Muscolare Facio Omero Scapolare, Atassia di Fiedrich e simili. Una battaglia individuale e collettiva, basata sulla possibilità di unire forze operanti a livello nazionale ed internazionale, coagulate intorno all’obiettivo comune e possibile di miglioramento della qualità della vita dei pazienti.

Un impegno che parrebbe possibile porre in una soluzione di continuità, come sottolinea lo stesso Vocino, con l’operato dello Stato americano del Texas che, nel 2017, ha autorizzato le strutture ospedaliere al trattamento e alle infusioni di cellule staminali allogeniche autologhe e/o eterologhe mesenchimali adulte per i pazienti affetti da patologie neuro-muscolari. Un appello accorato a combattere una battaglia ardua insieme, non lasciando soli ed isolati i pazienti e le loro famiglie, affinché la vita riscopra il suo valore profondo di dono bello da “scartare”, giorno dopo giorno.

 

Ecco la risposta della Direzione Sanitaria e del professor Diego Centonze, responsabile UU.OO. Neurologia I e Neuroriabilitazione I.R.C.C.S. Neuromed.

“Condividiamo le Sue considerazioni e il disappunto per la sostanziale mancanza di trattamenti efficaci per molte malattie degenerative del sistema nervoso e dei muscoli che affliggono tante persone. Siamo anche noi convinti che la medicina rigenerativa basata sull’impiego di cellule staminali costituisca ancora una strada promettente per alleviare la sofferenza delle persone colpite da tali malattie, sebbene non possiamo non prendere atto di un certo ridimensionamento rispetto al passato delle aspettative che la comunità scientifica internazionale ripone oggi su tali trattamenti. Stiamo seguendo con molto interesse l’andamento non solo dei trial internazionali che prevedono la somministrazione di cellule staminali mesenchimali nel sangue di pazienti con sclerosi multipla progressiva, ma anche dei due trial da poco iniziati nel nostro Paese, che mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia delle cellule staminali neurali iniettate direttamente nel sistema nervoso centrale. Come certamente saprà, studi simili sono in programma anche per altre malattie neurologiche in altri centri. Speriamo tutti che da tali studi derivino risultati incoraggianti, per poter proseguire su tale strada secondo i necessari e rigorosi criteri scientifici che devono fare da fondamento a una seria ricerca scientifica. Non siamo d’altra parte insensibili neanche alle novità che provengono da altri campi della sperimentazione clinica, e che, per esempio, hanno portato nei mesi appena trascorsi all’approvazione di un nuovo trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica e per la atrofia muscolo-spinale. Neuromed partecipa a una moltitudine di trial clinici internazionali con farmaci che mirano a rallentare la neurodegenerazione non solo nei pazienti con sclerosi multipla, ma anche nei pazienti con malattia di Alzheimer, malattia di Parkinson e paralisi sopranucleare progressiva, per le quali come sa non esistono ancora trattamenti neuroprotettivi ma solo sintomatici. Parallelamente a questi studi multicentrici svolgiamo studi clinici indipendenti per testare l’efficacia di altri trattamenti in queste e in altre malattie neurodegenerative e non siamo affatto contrari all’eventuale sviluppo di studi sulla medicina rigenerativa, come lei ci invita a fare.”

Alla fine di questo dialogo a più voci, ben 111, ma ne sono molte di più, accompagnate dai volti e dalle storie di vita, la promessa di intraprendere un percorso comune, tenendosi costantemente in contatto ed aggiornati sulle fasi e sugli esisti delle linee di studio e delle ricerche portate avanti, a livello clinico, dal Centro di eccellenza.

Un percorso di crescita e di scoperta, compiuto combattendo l’isolamento fisico e sociale e tenendosi per mano.

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Tania Sabatino

A proposito di Tania Sabatino

In bilico per necessità, “ficcanaso” per scelta, con la voglia di scoprire e raccontare storie di ordinario coraggio e voglia di vivere. Ho collaborato con testate come Il Denaro, Il Roma, Cinque W, Arte Nascosta. Le realtà che racconto, o su cui le mie riflessioni si allargano come cerchi nell'acqua, sono tutte contraddistinte dalla forza, dalla tenacia, dall’amore per la vita… a dispetto di tutto... Nel 2011 ho co-ideato e co-gestito un sito di costume e società Fattiitaliani. Sono dottoranda presso l’Università Parthenope e mi occupo, in quell'ambito, di diritto e disabilità. Mi piacciono i viaggi dell’anima e sono sempre alla ricerca di un nuovo punto di partenza a di approdo, che mi permetta di fermarmi a riflettere per poi ripartire.

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